„Генетичната ножица“, която е напът да промени науката

АВТОР: Елени Сидера

Някой беше казал, че изненадите се крият в малките неща, големите са видни за всеки. Технологиите се минимизират с всеки изминал ден, дебелината на косъма отдавна остаря като хвалба за световно постижение.

Стремежът на човек да завладява нови и непознати територии, за да борави с все повече възможности, е колкото велико, толкова и опасно. Открития в областта на медицината, биологията, електрониката, космологията ни правят горди притежатели на мощни механизми, с които променяме факти и действителност - както ние поискаме.

Вълнуващо, опасно, авантюристично, галопиращо в надпреварата, кой ще извика - … Първи в света! От друга страна, не прекаляваме ли в играта на Богове? Всяко постижение в науката може да е сълзи от щастие в добрите ръце или смръзнала се от ужас кръв, ако е в разрушителните намерения на друг.

Ядреният физик Опенхаймер не е предполагал, че е баща на погром и разрушения, когато е създал ядрената бомба. Друг пример е онкологът Честър Саутъм от Института Слоун-Кетеринг. През шейсетте години на миналия век провежда изследване, за да научи как ще реагира имунната система на хората, когато е изложена на атака от ракови клетки. Инжектира живи ракови клетки HeLa на пациенти без тяхното разрешение. За да разрасне експеримента и, разбира се, под чадъра на идеалната цел – превенция и намиране на лечение, Саутъм въвлича още трима колеги. Поканените лекари дават гласност и публичност, с което се прекратява всяко действие по-натам. Етичната норма спасява много хора от угрозата да бъдат потопени в мащабен медицински проект. Примери хиляди....

Под прожекторите: на сцената е епохалното откритие – Генетични ножици! Каква ли ще е неговата съдба?....

Еманюел Шарпентие и Дженифър Даудна получават Нобелова награда за химия през 2020 г. Откриват сензационен начин да променят ДНК на животни, растения и микроорганизми с изключително висока точност, като стават откриватели на генната технология - генетични ножици CRISPR/Cas9.

CRISPR е компонент на бактериалната имунна система и действа като прецизна двойка молекулярни ножици, които могат да отрежат целева част от ДНК.

От къде започва всичко: Еманюел Шарпентие, жена родена с микробиологията в сърцето си, търсеща отговори за поведението на бактериите, създава собствена изследователска група във Виенския университет. Фокусира се върху една от най-зловредните бактерии, които причиняват огромни вреди на човечеството - Streptococcus pyogenes. Всяка година той се разпространява и заразява милиони хора, като причинява инфекции като тонзилит и импетиго, които сравнително бързо отшумяват. В острата си форма го откриваме като основна сила в животозастрашаващ сепсис или разрушител на меките тъкани в тялото.

Шарпентие, заедно с българката Елица Делчева, започват подробно изследване на гените на бактерията (само обърнете внимание – бактерия… гени !?) За Елица, Еманюел казва – “Тя беше движеща сила в проекта и е сред 38-те Нобелови лауреати, които участват в 72-ото издание на срещата с млади учени, провеждано от 1951 г. в германския град Линдау.” През 2011 г. в седмичното английско сп. „Нейчър“ е публикувана статия разкриваща механизма, който стрептококите използват, за да се борят срещу вирусите. (Тук се замислих – и бактериите се разболяват от вируси?!...) Автор е дипломантката Елица Делчева, която обяснява, че бактериите имат свой начин да запомнят кой е бил нападателят. При нова вирусна инфекция те сравняват кода на стария с новия вирус. Със сложен за описание механизъм,  го унищожават и обезвреждат с помощта на Cas протеин. Той е главния герой, който нарязва ДНК-то на вирусите. После грижовно съхранява части от тази ДНК в собствения си геном, за да ги различи, ако тези вируси атакуват отново. На това се казва – Първи в света!

Минават години, в които иновацията се разпространява в научните среди и се прилага в широк диапазон - от корекция в пръстови отпечатъци през промяна на човешки гени, отглеждани в изкуствена среда, до възраждане на ДНК на открити останки от мамути.

В Китай е направена корекция в гените на неродени близнаци, носещи увредено от родителите си ДНК, но този акт, въпреки спасението на зародишите, е осъден от обществото.

Дори с многополюсните мнения, откритието, попаднало в добри намерения и добри ръце, доказва възможността да се осъществи надеждата на хиляди болни за тяхното оздравяване. Във водещата тройка заболявания е приложен веднага - онкология, имунни и генетичните заболявания. Успешно при разновидности на заболявания на кръвта, СПИН, кистозна фиброза, мускулна дистрофия, Болест на Хънтингтън. Сърповидно-клетъчната анемия (SCD) - наследствено моногенно заболяване е изучено преди повече от век, но има само две одобрени от FDA лекарствени препарата. Води до висока смъртност и заболеваемост в световен мащаб. За намаляване на тежестта му бързият и значителен напредък в подходите за редактиране на генома се оказва абсолютна лечебна опция. Дава се правдоподобност за коригиране на основната мутация в получени от пациента хематопоетични стволови/прогениторни клетки (HSPCs).

Методите са все още в работен вариант за приложение и в други насоки от науката, изисква се време докато се утвърдят, приемат и узаконят. Учените казват сами - все още сме далеч от осъзнаването на потенциала на CRISPR.

Партньорът Cas9 е “Майстор” в потискането или нокаутирането на нежелани гени. За повечето медицински цели не е достатъчно да се изреже само нежелана част от ДНК, трябва да контролира процеса на нейното възстановяване.

Само до тук можем да кажем – Браво! Дано са добри ръцете, които ще докоснат “Ножиците на бъдещето” , бистър и добронамерен умът на хората, които ще направляват посоката!

Бъдете здрави и мислете за най-малките неща, като за режисьорите на големите постановки!